Legemiddelet har foreløpig ikke markedsføringstillatelse i Norge, og dermed trengs det godkjenningsfritak for å kunne få medisinen. Klageren mener at både Direktoratet for medisinske produkter og Helse- og omsorgsdepartementet har lagt avgjørende vekt på at det begrensede dokumentasjonsgrunnlaget for ILB gjør det uforsvarlig å innvilge godkjenningsfritak, og at søknaden dermed ikke er blitt gjenstand for en individuell vurdering.

Sivilombudet har stilt flere spørsmål til departementet om deres praksis for å behandle slike søknader og hvilke krav som stilles til legemiddelets dokumentasjon. Fristen for å svare er 20. oktober.

Når Sivilombudet får svar, vil ombudet avgjøre hvordan saken eventuelt skal følges opp videre.

Spørsmålene fra Sivilombudet til Helse- og omsorgsdepartementet

1. Dokumentasjonskrav

  • Hvilke krav stilles til legemiddelets dokumentasjon for at det skal anses «fagligforsvarlig» å gi godkjenningsfritak etter legemiddelforskriften § 2-5 åttende
    ledd?
  • Redegjør nærmere for kravet til dokumentasjon etter § 2-5 åttende ledd sammenlignet med kravet til dokumentasjon for å få et legemiddel markedsgodkjent? Hvilke forskjeller er det i dokumentasjonskrav mellom de to ordningene.
  • Vil «svært begrenset dokumentasjon» alltid utgjøre en selvstendig avslagsgrunn, eller må dette vurderes opp mot blant annet sykdommens alvorlighetsgrad, prognose og manglende behandlingsalternativer?
  • Kan det etter departementets syn tenkes tilfeller hvor en ALS-pasient innvilges godkjenningsfritak for ILB på grunnlag av dagens dokumentasjon? I så fall bes det redegjort for hvilke omstendigheter eller pasientforhold som vil kunne begrunne slik innvilgelse.
  • Departementet synes å legge avgjørende vekt på blant annet at det ikke foreligger preparatomtale, faglige retningslinjer eller andre anbefalinger for behandlingen. Er dette noe som vil foreligge før et legemiddel har fått markedsføringstillatelse? Hvilken betydning har disse forholdene for vurderingen av om det skal gis godkjenningsfritak etter § 2-5 åttende ledd, dersom slike føringer for behandlingen uansett ikke vil foreligge før det gis markedsføringstillatelse?
  • Var det andre momenter enn utilstrekkelig dokumentasjon som talte mot å innvilge godkjenningsfritak i klagerens tilfelle?

2. Nærmere om forsvarlighetsvurderingen

  • I hvilken grad overprøvde departementet direktoratets
    forsvarlighetsvurdering? Var det noen skranker for departementets
    overprøving i klagesaken?
  • Hvilken betydning har Stortingets enstemmige anmodningsvedtak for
    vurderingen av om det vil være forsvarlig å gi godkjenningsfritak for et
    medikament til behandlingen av en pasient med en progredierende dødelig
    sykdom uten andre behandlingsalternativer? Vil anmodningsvedtaket kunne
    være et uttrykk for hva som er samfunnsetiske normer og generelle
    verdioppfatninger, og hvordan påvirker slike normer og verdioppfatninger hva
    som må anses som forsvarlig behandling etter forsvarlighetsprinsippet i
    helseretten?
  • Vil en fastsettelse av hva som er forsvarlig behandling av ALS-pasienter
    innbefatte en vurdering hvilket nivå av risiko som kan aksepteres i lys av
    sykdommens alvorlighetsgrad og manglende behandlingsalternativer?
    Hvordan påvirker anmodningsvedtaket hva som er akseptabel risiko?
  • Er det usikkerhet om den eventuelle positive effekten av medikamentet eller
    risikoen for mulige bivirkninger som hadde størst betydning for avslaget i
    denne saken? Hvilken risiko foreligger for alvorlige bivirkninger ved bruk av
    ILB, sett i lys av den dokumentasjonen som foreligger om innholdet i
    preparatet og de forskningsprosjektene som hittil er gjennomført.

3. Hvor mange søknader om godkjenningsfritak for legemiddelet ILB har Direktoratet for medisinske produkter (DMP) behandlet etter Stortingets anmodningsvedtak 17. mars 2026? Hvor mange har blitt avslått og hvor mange har blitt innvilget?

4. Er praksis vedrørende godkjenningsfritak blitt endret etter at Stortinget ga
anmodningsvedtaket? Beskriv i så fall hva endringen har bestått av.